药物发现过程通常既耗时又费力。一个成功的新药开发需要突破从可成药的靶点蛋白识别到巨额费用的临床试验等许多难关。但基于高质量大数据分析和机器学习等人工智能的帮助，可以大大简化药物发现过程，减少所涉及的时间和成本，能开发出更有效和高效的治疗方法。
据《福布斯》报道，制药公司通过使用人工智能进行药物发现可以节省近 70% 的成本。
需要明确的是，技术本身并不是目的，解决药物研发的问题才是。换句话说，“黑猫白猫，能抓老鼠的就是好猫”。对于新药研发来说，AI是一只好猫吗？
AI打破“双十定律”
大幅缩短研发时间，是AI智药最明显的优势之一。
传统的新药研发是一项复杂而长期的系统工程，一款新药从着手研发到获批上市，整个过程平均耗时约14年，仅化合物筛选到临床前研究就需花费约4～6年的时间，推动新药上市的平均成本更是高达19.8亿美元。
因此，医药研发行业长期以来面临着“双十定律”，即需要耗时超过10年、10亿美金才有可能上市一款新药。
张江AI新药研发联盟成员之一英矽智能联合首席执行官、首席科学家任峰表示，为了研发毒副作用更小的特发性肺纤维化新药，英矽智能通过AI赋能的研发方式，将从靶点的发现到找到临床候选化合物的过程缩短到18个月，研发费用共投入270万美元，而如果没有AI，则该过程需要花费四年半以上时间、数千万美元，AI+生物医药的“双向赋能”，无疑大大降低了新药研发的周期和成本。
同样也是张江AI新药研发联盟成员的晶泰科技，在建立小分子药物模拟算法平台之后，通过AI预测算法帮助辉瑞制药显著缩短了新冠口服药Paxlovid（奈玛特韦片/利托那韦片）的研发周期，2021年12月，Paxlovid成为第一款获得美国FDA批准的新冠口服药，被迅速推向市场。辉瑞和晶泰科技双方的科学家仅用了6个星期，便完成了药物固态研发，以快速的计算预测与试验结果相互印证、准确匹配。而在传统的药物研发模式下，这个过程可能需要花费数月时间。
目前，晶泰科技已通过建立算法的“干”实验室和自动化机器人驱动的“湿”实验室，构建起虚实结合、相互印证的研发体系，助力药物研发。自动化智能化实验室里包含了自动化合成、自动化结晶等化学和生物的一些关键能力，通过人工智能来辅助药物设计，通过自动化机器人来替代传统人工进行实验操作，进行7×24小时的运作，实现“关灯实验室”的效果，并减少对人力劳动的依赖，保证实验的稳定可靠。
“例如每一次加反应试剂，相比人工，机械臂可以更加精准控制剂量，并且实时记录实验数据、过程，全程数据可追溯。”晶泰科技相关人士介绍。
降本增效，但行业争议仍存
新药研发的目标在于“设计并合成具有足够稳定性和选择性的分子，达到与靶点蛋白相互作用并扰乱其致病功能的效果，进而实现治疗疾病的目的。”
传统的药物发现过程从一开始就是基于有限证据的盲人摸象游戏，有位基因泰克的高管曾在TED演讲时总结为“瞎猫碰死耗子”。而且过程极其漫长（10-15年）、复杂（需要多名不同背景专家的努力）且昂贵（数十亿美元）。它涉及几个阶段，每个阶段的失败率都很高。
而人工智能能够在药物研发全生命周期发挥作用，如药物设计、化学合成、药物筛选、多药理学和药物再利用等。它提供了一种更快速、更准确、更高效的方法来发现和设计新药物，达到降本增效的目的。
药物发现：人工智能可以帮助科学家从数以百万计的候选化合物中筛选出最有可能成为治疗方案的化合物。通过机器学习算法，人工智能可以分析大量已知药物的结构、性质和活性，预测哪些化合物具有潜在的生物活性，并加速药物研发的流程。
药物设计：人工智能可以通过模拟分子动力学和分子对接等技术，精准地预测化合物与靶标的相互作用，帮助科学家制定更优秀的药物设计方案。
临床前研究：人工智能可以分析患者的基因组数据、影像数据和生理数据等信息，帮助科学家更好地理解疾病的机制和病理生理过程，以及预测药物在人体中的药代动力学和剂量。这些信息不仅有助于确定最佳的治疗方案，而且可以帮助科学家更好地了解药物的安全性和毒性。
个体化医疗：人工智能可以根据每个患者的基因组、表型和环境因素等信息，为每个患者提供最适合的治疗方案。通过这种方式，科学家可以开发出更加个性化和精确的药物，提高治疗效果并降低副作用。
总之，人工智能在新药物研发中发挥着越来越重要的作用。
但是历史上，AI+医疗也不缺乏失败案例，例如 IBM 的 Watson就未能成功。
2011年IBM 推出认知计算系统 Watson，试图给医学界带来一场革命。但从2018年开始，大批医疗机构与Watson解约。IBM最终于2022年将Watson Health的大部分资产出售。
目前国内外药物研发团队都会使用到的计算药物研发平台Maestro出自业界知名的薛定谔公司，但在最近一次会议中当分析师提到薛定谔是一家AI制药公司时，首席执行官拉米说道：“薛定谔不是一个AI公司，而是一家软件&制药公司。”
他认为，AI并没什么特别，对于薛定谔来说，它只是一个工具，重要但普通。他在采访中说：“对我来说，把自己描述为一个AI公司就像把自己描述为一家使用微软Office的公司。” 他进一步指出：投资者在面对AI时要保持谨慎，应该专注于了解一家公司的真实业务及其专有技术，以此作为投资决策的基础。
“小分子”仍是AI制药主赛道
截至2022年底，全球已有700家AI药物研发企业，其中超过一半的研发企业在美国；而中国占据约3.5%，AI制药企业已有80家。
当前AI制药市场的主要入局者有三类，分为大型药企、CRO、互联网公司。在商业模式上主要有三种，即出售软件的AI SaaS、出售药物研发服务的AI CRO、直接研发药物出售的AI Biotech。
从细分领域上看，目前AI制药的研究重点仍然聚集在小分子药物方面。在国内近80家AI制药企业中，有41家专注于小分子研发，占了AI制药企业的一半以上。
这主要因为小分子领域数据积累较多、市场相对成熟，在虚拟筛选、分子生成、ADMET预测、药物重定向等环节已得到广泛应用。
有业内人士分析表示，未来AI制药将逐步扩列至合成大分子生物药，抗体、多肽等将是下一个药物发现的重点领域。
面临的挑战不小
需要指出的是，AI快速发展给制药带来新机遇的同时，仍面临着巨大挑战。
首先是数据集的获取。众所周知，AI技术对数据的“量”和“质”的要求非常高。只有当数据足够丰富和精准时，AI才能更好地发挥出其在数据分析、整合、筛选等方面的作用。
准确和有效的临床试验是药物研发成功的基石，在AI制药中，大量的临床的试验数据同样非常关键。但这类数据属于医药公司的核心资产，且分散在各大医院，极难获得。因此，“获取适当数据集”被业内视为AI药物面临的五大挑战之一。
其二是专业人才稀缺。在AI制药领域，需要技术人员对于制药医学相关知识和AI人工智能都有深入理解，才能更好的发挥模型优势。然而在现实生活中，这样的高端复合型人才是非常稀缺的，这也成为了掣肘行业发展的重要因素。
此外，医疗与人类生命息息相关，因此对于AI+医疗应用场景的监管也极为严格。随着相应的监管规则不断出炉，未来AI制药的发展将会充满更多不确定性。
截至目前，全球暂时还没有一款AI研发的药物成功获批上市。可以说，AI制药研发仍处于探索和早期发展阶段。
